中国网财经8月28日讯 2025年补体日大会日前在京召开，本次大会汇聚超10个国家近300位中外顶级专家，聚焦血液、肾科、神经三大领域，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、全身型重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系病(NMOSD)四大罕见病，从基础研究、临床实践到多学科协作深度交流。

　　会议期间，阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人、山东省罕见疾病防治协会产研分会(筹)联合发起人胡轶清就补体领域创新药研发、罕见病诊疗政策、支付体系、地域诊疗差异等核心议题接受了媒体采访。

　　结合您的行业经验与社会职务，您认为如何推动罕见病政策科学化制定，将实践成果转化为政策建议？

　　胡轶清：75%以上的罕见病与基因相关，全球前沿基因治疗药物多以罕见病为首要适应症，补体治疗的首批适应症也集中于罕见病，可以说罕见病治疗技术是医疗领域的“先行者”。在这样的背景之下，我认为推动政策优化可从以下两大核心环节进行突破：

　　一是在支付端建立罕见病专项保障体系，激发创新活力。中国政府已在科研端设立罕见病专项基金，在注册端开通绿色通道，但产业最大挑战在支付端。罕见病药物因技术新、患者少、成本高，需独立于常规医保的定价与保障体系。因此，国家设立罕见病专项基金，纳入高值创新药非常重要；同时鼓励地方联动惠民保、慈善基金、民政基金建多层次保障，有助于减轻患者自付压力。此外也可借鉴国际经验，拓宽筹资渠道，如将部分慈善彩票基金用于罕见病用药保障等。

　　二是在诊断端推动罕见病早筛纳入儿童保健体系。因为超50%的罕见病发病于儿童期，早发现、早诊断、早治疗、早干预尤为关键。因此，我也建议将罕见病筛查纳入国家免费儿童保健体系，在新生儿筛查、儿童定期体检中加入筛查项目，从源头降低疾病进展风险。

　　从您视角来看，如何破解补体罕见病诊疗地域差异，让更多患者享受规范诊疗与创新疗法？

　　胡轶清：当前，中国多个省份的头部医院已逐步建立“分级诊疗+长期管理”体系，核心目标是让患者“看病不出省”。作为全球领先的跨国药企，阿斯利康非常荣幸能够参与其中，并支持建设了139家罕见病卓越诊疗中心。下一步我们将以省级卓越诊疗中心为核心，助力地级市建立起单病种协作网，也就是说患者在卓越中心确诊后，日常用药管理与随访可在当地地级市医院完成，后续只需定期回卓越中心复查即可，这既保证了诊疗的规范，也降低了就医成本，有助于实现“诊断及时、治疗便捷、管理持续”。

　　当前中国多款补体抑制剂已入医保，您认为后续如何推动药物覆盖更多适应症，惠及更广患者？

　　胡轶清：从机制发现到成为药物靶点、研发药物再到临床应用，补体治疗已历经百年。目前中国已上市多款补体抑制剂，覆盖肾科(aHUS)、血液科(PNH)、神经科(gMG、NMOSD)等领域。作为全球创新药研发的领航者，阿斯利康持续聚焦中国患者未被满足的医疗需求，并为他们带来更多治疗选择。同时我们正积极推进全球与中国临床研究同步，目前中国已全面参与所有补体相关的全球三期临床中。如肾科领域开展IgA肾病三期临床，血液科领域推进移植相关性血栓性微血管病(TA-TMA)临床研究，未来补体治疗还将延伸至更多罕见病领域，为更多患者提供针对性方案。

　　阿斯利康在补体科学领域的战略定位是什么？未来3-5年在中国罕见病领域重点发展方向是什么？

　　胡轶清：在罕见病领域持续发力，不仅是阿斯利康深度践行社会责任的体现，也能够不断提升我们的创新实力。多年以来，阿斯利康以补体治疗为罕见病业务起点，持续构建补体抑制剂管线，同时超越补体的管线我们也有很多。目前第二代C5补体抑制剂已在中国上市；第三代皮下注射C5抑制剂正开展gMG全球三期临床。未来，阿斯利康中国将有近10个罕见病领域创新产品或新适应症落地。

　　当然，即使我们的管线非常丰富，我们还是希望能够有更多的政策支持，让企业更有信心可以上市更多创新治疗药物，助力中国罕见病患者能够在第一时间获益，重回正常的生活，这也是我们的初心和目标。

　　您对中国未来补体罕见病诊疗生态有何期待？企业将如何扮演赋能者与引领者角色？

　　胡轶清：罕见病诊疗生态需政府、医院、企业、患者组织“四方协同”。首先政府需持续强化政策支持，尤其在支付端落地专项基金与多层次保障，让“全民健康”覆盖少数群体。其次，医院与专家方面，我们也看到越来越多的医生投身罕见病领域，并依托中华医学会罕见病分会、中国罕见病联盟等平台，搭建了诊疗协作网，制定质控标准。同时，在企业层面，阿斯利康将继续推进国际交流、加速新药落地。最后，患者组织作为患者需求“代言人”，可为政策制定、诊疗方案优化、药物研发提供真实洞见，例如覆盖患者心理、就业、社会适应等需求。

　　我们期待通过多方努力，最终真正助力中国的罕见病患者不再“因病返贫”，儿童患者得到及时干预，同时中国罕见病创新技术能够走向全球，这既是企业目标，更是促进共同健康的社会责任。

(责任编辑：朱赫)

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